《中国新药注册临床试验进展年度报告（2023年）》发布 登记总量首破4000项
5月20日，国家药品监督管理局药品审评中心发布的报告显示，2023年药物临床试验登记总量首次突破4000项，研发企业在细胞和基因治疗等新技术领域布局显著增加。报告指出，临床试验启动和实施效率提高，但部分试验启动用时较长的问题仍需关注。
南京大学孙洋和徐强在最新研究中发现，RNA解旋酶DDX5在骨关节炎的发展过程中显著下调。研究表明，DDX5通过选择性剪接和G-四链体解绕抑制骨关节炎的透明软骨纤维化和降解。DDX5缺乏会通过上调COL1表达和下调COL2表达增加纤维化表型，并通过诱导软骨降解酶的产生加剧软骨降解。该发现可能为骨关节炎软骨纤维化和退变的治疗提供新的潜在方法。
2024年5月21日，昊然生物发布了一种新型功能化富勒烯二聚体化合物——C60二聚体偶联甲氧基（1,4-Bn(MeO)C60）。该化合物通过1,4-二(甲氧基)苯基连接两个C60富勒烯分子，具有独特的物理化学性质和潜在应用。该产品纯度达95+%，需在-20℃冷藏、密封、避光保存。
礼来子公司Prevail Therapeutics在Nature Medicine上发表了一项研究，报告了PR006基因疗法治疗FTD-GRN患者的中期数据。研究显示PR006注射到小脑延髓池是安全且耐受性良好的。然而，所有患者在脑脊液中产生了抗AAV9抗体，并发生了12例严重不良事件，包括3例深静脉血栓形成和1例治疗后18个月的死亡。这些结果表明仍需更长时间的随访和更多研究来确认PR006的安全性和疗效。
多项肝指标获改善！吉利德潜在“first-in-class”小分子3期试验结果积极
吉利德科学（Gilead Sciences）公布了其在研药品seladelpar用于治疗原发性胆汁性肝硬化（PBC）的3期试验ASSURE研究的积极中期结果。研究显示，接受seladelpar治疗的患者中，70%达到了具有临床意义的复合应答终点，且多项肝损伤生物标志物得到显著改善。研究未发现与治疗相关的严重不良事件，耐受性良好。该药物已获得美国FDA的优先审评资格，预计审评结果将于2024年8月公布。
2024年5月20日，军事科学院李慧艳等在Cell发表研究，发现痛觉神经纤维支配脾脏并到达B细胞区，促进脾生发中心反应和体液免疫。研究表明，痛觉神经系统通过CGRP-CALCRL/RAMP1轴调节免疫GA黄金甲平台，靶向脾痛觉神经或可增强抗原诱导的保护或治疗B细胞相关的自身免疫性疾病。
近日，南京大学研究团队在《Cell Death Discovery》期刊上发表研究，发现了非小细胞肺癌（NSCLC）治疗的新靶点和生物标志物。研究表明，长链非编码RNA（GAS5）通过MYBBP1A-p53/IRF1信号轴激活I型干扰素信号，促进免疫细胞浸润，并与免疫治疗效果相关。该发现有望提高NSCLC免疫治疗的疗效，为未来的治疗策略提供新方向。